Polacy napędzają biologiczną rewolucję

Naukowcy na całym świecie od lat opracowują kolejne leki biologiczne. Uczestnikami tego przełomu są także polskie zespoły i firmy, opracowujące leki na bazie mezenchymalnych komórek macierzystych.

Lekarze biją na alarm – przewlekłe stosowanie leków przeciwzapalnych powoduje długą listę skutków ubocznych. Naukowcy nie są obojętni na potrzebę niwelowania działań niepożądanych dotychczasowej farmakologii i od lat pracują nad bezpieczniejszymi terapiami. Badania kliniczne wskazują, że „biologiczne”, to skuteczna alternatywa dla objawowego leczenia farmakologicznego, opartego głównie o klasyczne (chemiczne) leki przeciwbólowe oraz niesteroidowe i steroidowe leki przeciwzapalne.

Mezenchymalne komórki macierzyste

Jedną z odpowiedzi badaczy na tarapaty farmakologii są leki na bazie mezenchymalnych komórek macierzystych (MSC). „Magiczne” MSC to naturalny rezerwuar organizmu, dzięki któremu ciągle wymieniane są uszkodzone i zużyte komórki nowymi – to forma recyklingu w naszym organizmie. Co więcej, te komórki charakteryzują się właściwościami immunomodulującymi oraz wysoką zdolnością do namnażania się i przekształcania w komórki wyspecjalizowane tkankowo. Immunosupresyjne działanie MSC oraz bardzo niska ekspresja kompleksu zgodności tkankowej MHC klasy II (Major Histocompatibility Complex – główny układ zgodności tkankowej) pozwala na bezpieczne stosowanie w terapii komórek w układzie międzyosobniczym w obrębie tego samego gatunku, minimalizując ryzyko odrzutu ze strony układu immunologicznego biorcy. A po ludzku, w wielkim uproszczeniu – można pobrać komórki od jednego osobnika i przekazać je innemu. Już teraz właściwości MSC izolowanych z tkanki tłuszczowej znalazły zastosowanie m.in. w medycynie regeneracyjnej.

– Polska może stać się hubem leków generycznych i biotechnologicznych i na tej bazie budować potencjał do odkrycia leków nowej generacji – komentował Krzysztof Kopeć, prezes Polskiego Związku Pracodawców Przemysłu Farmaceutycznego. Nie sposób się nie zgodzić – bo my – Polacy – bezpiecznie rozpędzamy ten biologiczny wózek.

Medycyna ludzka

W Krakowskim Szpitalu Specjalistycznym im. Jana Pawła II trwają badania kliniczne z zastosowaniem MSC z galarety Whartona (WJMSC) do leczenia chorób sercowo-naczyniowych. Nowej terapii zostali już poddani pacjenci. Podano im produkt na bazie komórek macierzystych.

– Z dużym optymizmem podchodzimy do badań, które mogą mieć istotny wpływ na rozwój medycyny regeneracyjnej w Polsce i na świecie. W trzech badaniach klinicznych planujemy poddać terapii łącznie 315 pacjentów. W przypadku pozytywnych wyników prób klinicznych będziemy starali się o rejestrację leku w EMA – komentował profesor UJ dr hab. n. med. Piotr Musiałek z Krakowskiego Szpitala Specjalistycznego im. Jana Pawła II.

Na czym polegają badania naukowców z Krakowa? Na regeneracji urazów sercowo-naczyniowych poprzez zastosowanie przezwieńcowej transplantacji nowej generacji allogenicznych komórek macierzystych przy pomocy specjalnego cewnika, dostępnych „off-the-shelf”. Przeprowadzenie, naprawdę rygorystycznych, badań klinicznych, zgodnych z zasadami evidence-based medicine, umożliwi krakowskiemu zespołowi opracowanie nowych strategii leczenia chorób sercowo-naczyniowych za pomocą terapii komórkami macierzystymi.

Terapie weterynaryjne

Wchodzimy teraz na moje podwórko, dosyć kosztowne, bo jak wskazują statystyczne słupki wydatki na terapie dla zwierząt towarzyszących każdego roku rosną. Według szacunków American Pet Products Association, w samych Stanach Zjednoczonych w latach 2016-2017 wydatki z tego tytułu osiągnęły poziom około 69 mld USD. Prawie 15 mld USD (około 20% ogółu wydatków) dotyczyło terapii opartych na podaniu leków.

I najważniejsze: obecnie NIE MA na rynku produktów leczniczych weterynaryjnych na bazie allogenicznych komórek macierzystych, dopuszczonych do obrotu przez regulatora rynku farmaceutycznego. Chcemy to zmienić, w Bioceltix prowadzimy badania nad nową generacją leków dla powszechnie występujących schorzeń u psów, kotów i koni. Jako jedni z pierwszych w Europie przejdziemy pełną ścieżkę rejestracyjną dla weterynaryjnego leku biologicznego wykorzystującego jako substancję czynną komórki macierzyste stosowanego w pierwszej kolejności w leczeniu zmian zwyrodnieniowych stawów u psów. Nasze leki biologiczne wykorzystują przeciwzapalne i przeciwbólowe właściwości MSC. W odróżnieniu od klasycznych leków chemicznych leki biologiczne opracowywane przez naszą spółkę mają długotrwałe działanie oparte o naturalne procesy zachodzące w organizmie, przez co nie wywołują skutków ubocznych. Dodatkowo mają zdolność do aktywnego wsparcia odbudowy zniszczonych chorobą tkanek, wykazując silne działanie proregeneracyjne. Obecnie w większości przypadków w terapiach biologicznych stosowane są autologiczne komórki macierzyste (dawca i biorca to ten sam osobnik). Takie podejście terapeutyczne w ujęciu Prawa Farmaceutycznego jest procedurą medyczną – preparat komórkowy jest przygotowywany na zamówienia dla konkretnego pacjenta i nie jest dopuszczony do obrotu.

Opracowaliśmy w pełni bezpieczną dla zwierząt i skalowalną biznesowo technologię wytwarzania zwierzęcych allogenicznych komórek macierzystych stosowanych w terapii, bez konieczności każdorazowego pobierania komórek macierzystych od pacjenta.  Uruchomiliśmy izolowaną linię technologiczną do produkcji zwierzęcych allogenicznych komórek macierzystych w standardzie farmaceutycznym (cGMP). Technologia izolatora stanowi nowoczesne i bardziej ekonomiczne rozwiązanie w porównaniu z klasycznym pomieszczeniem „clean room”, jednocześnie zachowując  standardy aseptycznej pracy wymagane w produkcji leków sterylnych.

To nie koniec – technologia Bioceltix pozwala na seryjne wytwarzanie leków, dzięki czemu będą one dostępne od ręki na miejscu w klinice weterynaryjnej i gotowe do podania pacjentowi bezpośrednio po rozmrożeniu, co zwiększy komfort terapii i skróci procedurę leczenia.Szacuje się, że w samej Unii Europejskiej żyje 63 mln psów, a co piąty z nich (20 proc.) cierpi z powodu zmian zwyrodnieniowych stawów, które są główną przyczyną przewlekłego bólu , 15 proc. na atopowe zapalenie skóry. 75 mln to szacunkowa liczba kotów żyjących w Unii Europejskiej — 5 proc. z nich cierpi na zapalenie dziąseł, co oznacza blisko 3,8 mln pacjentów Bioceltix. Te liczby mówią same za siebie – pacjentom trzeba pomóc, a możliwości rynku są zarazem pokusą finansową dla inwestorów.

Łukasz Bzdzion